诱导多能干细胞

诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)技术最初是由日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)于2006年发明。他利用逆病毒载体将四个转录因子(Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc)的组合转入小鼠的成纤维细胞，使其重编程而得到类似胚胎干细胞的一种细胞类型(诱导为iPS细胞)。2007年，他又利用4种同样的转录因子将人的皮肤成纤维细胞诱导为iPS细胞。诱导多能干细胞的发现给再生医学的发展带来无限光明的前景，山中伸弥也因iPS细胞技术获得2012年度诺贝尔医学与生理学奖。

开发iPS细胞技术的意义

胚胎干细胞是最为人熟知的干细胞，但是取得人胚胎干细胞会破坏早期胚胎，这使得利用人胚胎干细胞来进行研究与治疗受到诸多争议，同时，胚胎干细胞只能从胚胎获得，并且在临床治疗方面，几乎不可能获得与病人配型完全相符的胚胎干细胞系，而iPS细胞可以直接从人体血液细胞、尿液细胞、皮肤细胞等各种体细胞诱导产生，避免了使用人胚胎干细胞的伦理问题，并且每个人都能通过iPS细胞技术获得与自己配型符合的iPS细胞株。在建立人类疾病模型、新药研发、细胞治疗方面有巨大应用价值。

利用iPS细胞技术可以建立患者来源的人类遗传性或退行性疾病的iPS细胞系，比如亨廷顿病(HD)、帕金森病(PD)以及青少年发生的I型糖尿病(JDM)等，这些疾病特异的iPS细胞系会携带有疾病本身的遗传学缺陷，可以无限增殖，并且有效地向多种细胞类型进行分化，方便在体外条件下与正常细胞进行比较研究。某些疾病的细胞表型（如痴呆症的神经元退化），在iPS诱导分化细胞水平相比于组织器官水平表型更容易被观察，通常在人体内需要几十年才能发展成为神经疾病的表型，在人体外iPS细胞模型上仅用几周就能出现细胞表型。

此外，对于比较难获取的遗传病例，可利用正常人的iPS细胞经过基因编辑技术（如CRISPR/Cas9）获得相应突变的iPS细胞，并进行诱导分化，得到所需要的模型，用于做进一步的机制研究、药物筛选或基因矫正治疗方面的研究。

利用iPS细胞技术获得的人体细胞或组织来进行药物测试，可以减少动物实验，大大节约药物研发的成本。在药物研发过程中，基于iPS细胞的“试管测试”可以用于检验候选药物的有效性，测试结果若证明某些药物的作用不明显就不需要进一步动物实验加以验证，从而使成本大为节省，美国、日本和欧洲的制药企业已将这一用途规模化地应用于高通量药物筛选。此外，用iPS分化的细胞进行候选药物的心脏毒性和神经毒性测试，可以及早发现药物毒性，淘汰不宜开发的药物，避免更大的经济损失。

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